琅琊新闻网讯 “天天盼着这个药能进医保，救孩子的命，终于盼来了。”1月12日上午11时，两名脊髓性肌萎缩症患儿在临沂市人民医院顺利注射治疗药物——诺西那生钠，这是昔日近70万元一针的“天价药”诺西那生钠注射液进入医保目录后，临沂市首次使用该药。


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脊髓性肌萎缩症（简称SMA），是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓前角及脊髓运动神经元变性为特征，导致肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩。根据起病年龄、运动里程碑及病区进展程度，可分为0~Ⅳ型。
作为全球首个治疗SMA的药物，2019年，诺西那生钠注射液被批准在中国上市，上市之初定价为69.97万元。“天价”救命药，对患者来说是这么近，又那么远。
2021年11月，在国家医保目录药品谈判现场，经过8轮“灵魂谈判”后，谈判代表最终将诺西那生钠注射液价格“杀”到3.3万元每针；2021年12月，国家医保局公布了74种新药进入医保名录，“天价救命药”诺西那生钠注射液列入其中；2022年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地。
“作为临沂市唯一一家罕见病定点救治医院，国家67种谈判药品纳入新医保目录的政策出台后，面对诺西那生钠注射液供应紧张的情况，医院开通绿色采购通道，积极协调药品厂家确保药品供应，提前完成了备药任务。”临沂市人民医院社会保险部主任刘明星说，同时，医院临床积极开展患儿治疗工作，成立脊髓性肌萎缩症多学科协作治疗小组，保证患儿的精准治疗。
1月10日，两名患儿入住临沂市人民医院儿内科一病区，一名患儿为SMAⅠ型，另一名患儿为SMAⅡ型。“入院时，两名患儿均出现肢体无力、肌肉萎缩等症状，并且基因检查确诊为SMA。”临沂市人民医院儿内科一病区主任邱世彦说，入院后，医生对患儿完善了用药前检查，经过多学科会诊，确定符合注射标准。
“准备腰椎穿刺。”1月12日上午10点45分，在临沂市人民医院儿内科一病区，第一名患儿被抱进治疗室，3岁半的患儿在医护人员的帮助下侧卧在床上，头膝卧位，露出腰椎间隙，由主治医师进行腰椎穿刺术。另一边，护士拿着药品，待腰椎穿刺成功后，用注射器将5毫升的诺西那生钠注射液从药瓶中抽出来，只待主治医师送药的信息下达，第一时间递上药品。腰椎穿刺定位在蛛网膜下腔，主治医师留取和药物等量的脑脊液后，缓缓将诺西那生钠注射液注入患儿体内，10点55分，此次治疗完成。上午11点17分，第二名患儿顺利注射完成。
“首剂药物鞘注治疗已经顺利完成，下一步需要对这两名患儿进行康复治疗、呼吸功能管理、脊柱管理等全生命周期的治疗管理。”邱世彦说，目前，临沂市已有23名脊髓性肌萎缩症的患儿家长与临沂市人民医院取得联系，准备进行基因修正治疗，医院方面也将逐步开展相关工作。
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患者自费一支负担从70万降到1.5万左右
诺西那生钠注射液经降价进入医保目录后，临沂市医疗保障局第一时间对我市患者进行了排查，在确定患者的用药需求后，经过与药企、定点医疗机构多次沟通，最终确保患者能够第一时间得到药物救治。
根据医保报销政策，一支3.3万元的诺西那生钠注射液经过居民基本医保、大病保险报销后，患者家庭自费部分仅有1万多。如果患儿家庭再经过医疗救助、“临沂保”等多重制度保障，更是会大幅减轻家庭经济负担。